【深度】環狀RNA研究熱情較高 未來市場發展前景廣闊
環狀RNA可調節基因表達、調控RNA結合蛋白等多種生物學功能,在腫瘤臨床治療、介導抗癌耐藥研究中具有重要價值。
環狀RNA(circRNA)是一種共價閉合環狀RNA,廣泛地存在于真核細胞中,且具有多種細胞功能。環狀RNA是新型RNA家族成員,其具有結構穩定、細胞內豐度高、調控基因表達等特點,可用于帕金森癥、阿爾茨海默病、癌癥、神經紊亂等疾病的診斷與治療。
RNA主要包括mRNA、tRNA和rRNA三類,近年來,隨著研究不斷深入,越來越多RNA被發現,包括miRNAs、snRNA、siRNA、lncRNA、circRNA等,截止到目前,FDA和EMA已批準了13種RNA療法。相比于線性RNA,環狀RNA呈封閉環狀結構,具有不易降解、性能穩定特點,但由于研究難度大,早期環狀RNA市場關注不多。
根據新思界產業研究中心發布的《2022年環狀RNA(circRNA)行業發展現狀及投資策略建議報告》顯示,截止到目前,環狀RNA發現已有40余年,2013年左右,得益于高通量測序技術發展,環狀RNA研究速度加快,并逐漸成為RNA領域研究熱點。近兩年,全球環狀RNA研究熱情再上新高度,其中2021年,環狀RNA領域實現近40億元的融資規模。
環狀RNA可分為ecircRNA、ciRNA、ElciRNA等亞型結構,其中ecircRNA是全部由外顯子組成,ciRNA是僅由內含子組成,ElciRNA是由外顯子與內含子同時組成。環狀RNA可調節基因表達、調控RNA結合蛋白等多種生物學功能,在腫瘤臨床治療、介導抗癌耐藥研究中具有重要價值。
在研究企業方面,全球范圍內,從事環狀RNA相關研究的企業主要有,Laronde公司、Orna Therapeutics公司、Chimerna Therapeutics公司、上海環碼生物醫藥有限公司、圓因(北京)生物科技有限公司等,其中Orna Therapeutics公司是全球首家環狀RNA初創公司,目前公司主攻方向是利用環狀RNA穩定性,在人體內直接生成CAR-T細胞療法,避免了CAR-T療法體外復雜的工程化改造流程,2021年初,公司完成8000萬美元A輪融資。
上海環碼生物成立于2021年,是國內環狀RNA療法領域的開拓者,2021年6月,上海環碼生物完成千萬美元級別的天使輪融資,用于該公司環狀RNA技術平臺的完善和管線推進;圓因生物成立于2021年4月,同年11月,圓因生物完成超億元Pre-A輪融資,用于新藥管線臨床前和臨床研究。
新思界行業分析人士表示,相比于線性RNA,環狀RNA具有結構穩定、不易降解等特點,其在帕金森癥、癌癥等疾病的診斷與治療中展現出良好應用前景。作為RNA領域新研究熱點,環狀RNA市場吸引了眾多資本入局,未來市場開發前景廣闊,但目前來看,全球環狀RNA療法開發仍處于臨床早期階段,距離商業化發展距離十分遠。
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